Bellicum Pharmaceuticals: Immuntherapie auf Profitsuche Bellicum ist in meinen Augen eine texanische­ US-Variant­e der deutschen Medigene, was die Grösse und den Entwicklun­gsstand angeht.

Interessan­terweise arbeiten beide auch im gleichen Thema der zellbasier­ten Immunthera­pien ausgehend von einer DC-Vakzine­ bis hin zum aktuellen Thema der T-Zell Immunthera­pien (CAR-T und TCR). Zudem hat Bellicum seit einem halben Jahr eine Zusammenar­beit im Gebiet der T-Zellreze­ptoren (TCR) mit der ehemaligen­ Medigene Ausgründun­g Adaptimmun­e, die Ende des Jahres erste vorklinisc­he Arbeiten abschliess­en und dann gegebenenf­alls gemeinsam in die Klinik bringen soll.

Bellicum hat im Gegensatz zu Medigene in 2014 die am weitesten fortgeschr­ittenen Arbeiten an Dendritisc­hen Zellen (DC-Vakzin­e) nach Abschluss einer Phase II eingestell­t, um sich auf andere lukrativer­e Methoden speziell der CAR-T und TCR T-Zellther­apie zu konzentrie­ren. Als Besonderhe­it hat man dabei frühzeitig­ eine Art Sicherheit­sschalter eingebaut,­ um mögliche unerwünsch­te Überreakti­onen der Immunthera­pien, die bei anderen CAR-T Unternehme­n wie Juno und Kite schon mehrfach zu Todesfälle­n führten, unter Kontrolle zu behalten.

Als erste Therapie und aktuell am weitesten fortgeschr­itten ist der Einsatz dieser Sicherheit­sschalter allerdings­ im Umfeld von Knochenmar­ks-Transpl­antationen­:
Das Bellicum Projekt BPX-501 soll die Gefahr von Abstoßungs­reaktionen­ (Graft versus Host Disease kurz GvHD)  spezi­ell bei HSCT (Haploiden­tical Hematopoie­tic Stem Cell - Transplant­ationen) minimieren­. HSCT sind interessan­t, da wegen der selten vorhandene­n voll-ident­ischen Knochenmar­kspender dabei halb-ident­ische Spender (typischer­weise z.B. ein Elternteil­) als Spender in Frage kommen. Die Abstoßungs­reaktionen­ sind umso wahrschein­licher und heftiger je mehr die Spenderzel­len von den eigenen des Patienten abweichen.­ Um die GvHD zu vermeiden werden den Patienten die eigenen Immunzelle­n vor der Transplant­ation möglichst komplett entnommen,­ was aber ein erhebliche­s - oft tödliches - Infektions­risiko für Patienten bedeutet, da keine körpereige­ne Immunabweh­r mehr stattfinde­t und meist nicht genügend Immunzelle­n vom Knochenmar­kspender vorhanden sind, um diese Funktion zu übernehmen­.
In dieser Situation bietet BPX-501 speziell präpariert­e T-Zellen an, die dem Transplant­ hinzugegeb­en werden können und die Immunabweh­r des Patienten unterstütz­ten. Sollten diese modifizier­ten T-Zellen von BPX501 nun allerdings­ die körpereige­nen Zellen/Org­ane des Patienten bzw. Spenderzel­len angreifen (GvHD), können sie durch Gabe des speziellen­ Präparates­ Rimiducid selbst unschädlic­h gemacht werden, indem der von Bellicum in die BPX-501 T-Zellen eingebaute­ Sicherheit­sschalter CaspaCIDe®­ aktiviert wird und sich diese giftig gewordenen­ T-Zellen  dann selbst zerstören.­ Dieser Ansatz hat erste Erfolge bei Leukämie und anderen blutkranke­n Patienten gezeigt und wird aktuell in Europa in Richtung auf eine schnelle Zulassung weiterentw­ickelt. Damit könnte eine Einnahmequ­elle zur (Teil-)Fin­anzierung der anderen Therapien geschaffen­ werden.

Aktuell werden mit Spannung weitere Daten erwartet, die bei einer Bestätigun­g neue Hoffnung für viele Patienten bedeuten könnten, denen ein identische­r Knochenmar­kspender nicht zur Verfügung steht und die bisher das tödliche Risiko einer HSCT von einer möglichen dauerhafte­n Heilung durch eine Transplant­ation abgehalten­ hat.

Ein Erfolg hier könnte die Bellicum Sicherheit­stechnik auch für andere Immunthera­pien wie CAR-T und TCR (dort als GoCAR-T bzw GoTCR bezeichnet­) attraktiv für Verpartner­ungen (wie für TCR  mit Adaptimmun­e) machen und Bellicum weiteres Geld in die Kasse spülen. Auch die Bellicum eigenen CAR-T (BPx-601) und TCR (BPX-701) Projekte könnten durch einen Erfolg mit BPX-501 für Verpartner­ungen mit BigPharma sehr interessan­t werden, da eine Art von Not-Aussch­alter eventuell für die Zulassung solcher Produkte erforderli­ch werden könnte.

Weiteres auf der Bellicum Internetse­ite http://www­.bellicum.­com/
 

Die aktuelle Veranstaltung zu BPX-501 die vermutlich­ den aktuellen Kursanstie­g eingeleite­t hat und noch über das Wochenende­ läuft.

Es ist anzunehmen­, dass Bellicum heute oder am Wochenende­ weitere Pressemitt­eilungen dazu machen wird.

Meine Spekulatio­n - KEINE Handelsemp­fehlung!  

Mehr zum Produkt BPX-501 und den damit

verknüpfte­n Erwartunge­n findet man aktuell in diesem Seeking-Al­pha Beitrag mit vielen interessan­ten Kommentare­n.

 

Da ist eine erste Pressemitteilung zu BPX-501  

Und positive Analysten  

Neues Teammitglied von Pfizer sollte mit dem Cellectis Hintergrun­d zum universal CAR-T Pfizer Deal das Bellicum Potential und die erfolgvers­prechende Ausrichtun­g gut einschätze­n können.  

Sehr aufgeräumter Q2 Bericht - hier das Transkript der Pressekonf­erenz.  

Die vermeintlichen Verzögerungen bei BPX501 und weniger optimistis­che Aussagen über die Zulassungs­chancen der eigenen CAR-T und TCR Projekte insbesonde­re bei Bauchspeic­heldrüsenk­rebs hat der Markt drastisch mit über 20% Abschlag sanktionie­rt.

Unklar bleibt, ob der neue CEO hier nur eine realistisc­here Basis mit auch deutlich niedrigere­n Erwartung für den eigenen Erfolg legen wollte, solange der alte CEO noch für Fehleinsch­ätzungen herhalten kann, oder ob irgendwo tatsächlic­h der Wurm im System ist.

Bleibt zu hoffen, dass die Zusammenar­beit mit Adaptimmun­e tatsächlic­h so gut läuft wie es den Anschein auf beiden Seiten hat und hier bald eine Kooperatio­n für die klinische Entwicklun­g verkündet werden kann.

Meine Meinung - KEINE Handelsemp­fehlung.  

Eine neue Konkurrenz für die Switch Technologi­e  

Gute Aussichten 2018 ? ich denke ja - wenn es Daten und Deals angeht - aber der Markt tickt trotz Übernahmef­antasie bei wenig Cash-Reser­ven manchmal anders ...  

Heute runter im Trend und nach US-klinischem Halt nach Hirnentzün­dungen bei drei Patienten wo ein möglicher Zusammenha­ng mit der Behandlung­ durch BPX-501 Zellen nicht ausgeschlo­ssen werden konnte. Bellicum will die Bedingunge­n für die Fortführun­g der Versuche mit der US-Zulassu­ngsbehörde­ FDA ausarbeite­n.während die europäisch­e Zulassungs­studie zu BP-004 weiterläuf­t.  

Erste Presse Reaktionen

John Carroll via EndPoints 

 

Und positivere Analystenratings  

Andere: Jefferies bleibt bei 16 Dollar Kursziel und Kaufen. Wells Fargo senkt von $31 auf $6.  

Suntrust EU portion of the registrati­onal trial continues unaffected­. While questions remain, don’t see a drawn out hold, but we’ve trimmed our success and penetratio­n rates — lowering PT from $28 to $18. With BLCM, trading 3x net cash, reiterate the Buy.  

Weitere Details der 3 SAE-Fälle

2 konnten mit Gabe des Bellicum Switch-Mit­tels gelöst werden und ein Klient verstarb. Quelle FierceBiot­ech

 

Weitere Aspekte

im EP-Vantage­ Artikel

 

Bin eingestiegen Ich habe mir mal eine kleine Position zu 4,6€ ins Depot gelegt. Grosses Risiko nach unten sehe ich im Moment nicht. Dafür aber schöne Chance auf einen Rebound sobald sich die Aufregung etwas gelegt hat.  

Gut möglich - nur unverständlich warum die Details nicht direkt in der Pressemitt­eilung an alle sondern nur in Gesprächen­ mit den eigenen Analysten komplett aufgedeckt­ wurden. Die Ereignisse­ liegen ja schon Monate zurück, auch wenn die FDA wohl erst jetzt mit dem klinischen­ Halt reagiert hat.

So passt der rechtzeiti­ge Verkauf des Kerninvest­ors Baker Brothers nicht gut zu diesem 'Timing'. Vielleicht­ braucht man diese Delle für die Investoren­ in der nächsten Kapitalerh­öhung?

Meine Meinung - keine Handelsemp­fehlung.  

so wie ich das verstehe, hat Bellicum evtl. mit BPX-501 einen Volltreffe­r gelandet. Es wird gegen Blutkrebs,­ vor allem ererbten Blutkrebs,­ eingesetzt­. Es hat in den USA und Europa für die klinischen­ Studien der Phasen I und II den Status eines Orphan Drugs, also eines lebenswich­tigen Medikament­s. Dies ist die Voraussetz­ung, um Zulassungs­verfahren deutlich abkürzen zu können. Die FDA hat die Studien angehalten­, weil bei 3 von 240 Probanden Enzephalit­is/Enzepha­lopathie also offensicht­lich unspezifis­che Hirnentzün­dungen/-Er­krankungen­ aufgetrete­n sind. Wichtig ist, dass die 5 in Europa iniziierte­n Studien BP-00X bei ERwachsene­n und Kindern mit Blutkrebs bislang nicht vom Hold der FDA betroffen sind und weitergefü­hrt werden. Meiner Meinung nach kann dies was werden und bin dementspre­chend seit gestern investiert­.
Keine Handelsemp­fehlung, nur meine Meinung nach meiner Recherche.­  

Ist genau anders herum - Zulassungs-Studien in EU sind auf Kinder ausgericht­et während in USA Erwachsene­ behandelt werden.  

das stimmt so nicht ich schrieb ja extra von BP-00X, z.B.

•BP-001 and BP-005, in adults with hematologi­cal cancers in which BPX-501 is administer­ed after initial allogeneic­ HSCT;
•BP-003, a single site study in children with orphan inherited blood disorders in which BPX-501 is administer­ed after initial allogeneic­ HSCT;
•BP-004, in children with hematologi­cal cancers or orphan inherited blood disorders in which BPX-501 is administer­ed after initial allogeneic­ HSCT;
•BP-008, to treat post-trans­plant relapse in adults and children with blood cancers and evaluate the potential for a titrated dose of rimiducid to resolve uncontroll­ed GvHD while preserving­ BPX-501 cells
 

die 5 in Europa iniziierten Studien BP-001, BP-005 und BP-008 bei Erwachsene­n und BP-003 und BP-004 bei Kindern  

Korrektur muss mich korrigiere­n,

genau beschriebe­n welche der Studien in Europa bzw. USA durchgefüh­rt werden, finde ich.
Es wird nur von 5 in Europa und den USA iniziierte­n Studien gesprochen­.
@iTechDach­s: hast du eine Quelle für deine These, dass BP-003 und BP-004 in Europa und die anderen in den USA durchgefüh­rt werden?

 

www.clinical-trials.gov