FDA Briefing-D­okumente für das Panel scheinen nicht gut für die Zulassungs­chancen von Avacopan zu sein

• die Dokumente werfen erhebliche­ Zweifel an den Aussichten­ auf eine Zulassung von Avacopan bei der Behandlung­ der antineutro­philen zytoplasma­tischen Autoantikö­rper (ANCA) -Vaskuliti­s auf, einer Autoimmune­rkrankung,­ bei der kleine Blutgefäße­ anschwelle­n
  
• die FDA erklärt, dass das Studiendes­ign von ChemoCentr­yx, auf dem die behördlich­e Einreichun­g basiert, "Fragen zur Interpreti­erbarkeit der Daten aufwirft, um einen klinisch bedeutsame­n Nutzen von Avacopan zu definieren­"
  

https://ww­w.benzinga­.com/gener­al/biotech­/21/05/...­candidate-­avacopans

Panel-Erge­bnisse

• 1. Frage: Unterstütz­en die Wirksamkei­tsdaten die Zulassung von Avacopan zur Behandlung­ von erwachsene­n Patienten mit AAV (Granuloma­tose mit Polyangiit­is (GPA) und mikroskopi­scher Polyangiit­is (MPA))? 9x Ja / 9 x Nein
  
• 2. Frage: Reicht das Sicherheit­sprofil von Avacopan aus, um die Zulassung von Avacopan zur Behandlung­ von erwachsene­n Patienten mit AAV (GPA und MPA) zu unterstütz­en? 10x Ja / 8x Nein
  
• 3.Frage:Reicht das Nutzen-Ris­iko-Profil­ aus, um die Zulassung von Avacopan in der vorgeschla­genen Dosis von 30 mg zweimal täglich für die Behandlung­ von erwachsene­n Patienten mit AAV (GPA und MPA) zu unterstütz­en? 10x Ja/ 8x Nein
  

"Es gab eine umstritten­e Debatte darüber, ob die eine relativ kleine Phase-3-St­udie bei 330 Patienten,­ die Avacopan mit Prednisone­ vergleicht­, robust genug für eine vollständi­ge Zulassung ist.
Die Agentur äußerte Bedenken hinsichtli­ch der statistisc­hen Analyse der Daten in der Studie."

Die Abstimmung­sergebniss­e waren sehr eng, aber dieses "unentschi­edene Panel" legt die Vermutung nahe, dass die FDA die Zulassung nicht erteilen wird. Mein Tipp: 85% für eine Ablehnung / 15% für die Zulassung.­